RED-DM se visibiliza en el IDMC14, que congrega a toda la comunidad investigadora internacional en Distrofia Miotónica. Científicos, clínicos, cuidadores y pacientes se reúnen estos días para discutir los últimos avances en el estudio y tratamiento de la enfermedad. #IDMC14

Myotonic Dystrophy Foundation is a proud sponsor of the 14th International Myotonic Dystrophy Consortium #IDMC14 ! 🔬🌎 We are excited to learn from & connect with the leading #myotonicDystrophy scientists & researchers from around the globe! idmc14.org

Fantastic presentation by Beatriz Llamusi presenting the excellences of ATX-01 drug candidate for DM1 at #IDMC14 ARTHEx biotech Muscular Dystrophy Association Federación ASEM FEDER | Enfermedades Raras

Puesta de largo de la
RED-DM española en el #IDMC14 Universitat València INCLIVA Muscular Dystrophy Association Federación ASEM FEDER | Enfermedades Raras

Exiciting science and moment for DM field at the #IDMC14 .

#ICYMI : The U.S. FDA has cleared ARTHEx biotech's IND to assess ATX-01🧪, an antimiR designed to target microRNA 23b (miR-23b), in the phase 1/2a ArthemiR trial of patients with myotonic dystrophy type 1.

More on the announcement:
neurologylive.com/view/fda-clear…

Why can RNA only be linear or circular? It can be branched! We made multi-tailed mRNA, and we had fun! Here is our story led by brilliant graduate student Hongyu Chen: rdcu.be/dB7ck and his cartoon illustration👇MIT Chemistry Broad Institute

Great news!! The first SCA1 patient has been dosed with VO659 Radboudumc.

VO659 is an antisense oligonucleotide (ASO) investigational therapy designed by Vico Therapeutics B.V. to target the CAG repeat expansion that causes all known polyglutamine diseases including HD, SCA1 and SCA3!

#RACIBERER2024 Pablo Lapunzina, director científico del CIBERER da la bienvenida al CIBER a los nuevos grupos de #enfermedadesraras liderados por Rubén Artero  INCLIVA ; José Manuel Soria Sant Pau - Campus Salut Barcelona; y Rafael Pulido  OSI EEC - Hospital Universitario Cruces 👏👏👏

365 días de #EERR

Uffff

El Grupo de Genómica Traslacional (UV/INCLIVA) lleva años estudiando las enfermedades raras y trabajando activamente en el descubrimiento y desarrollo de terapias para enfermedades que actualmente no tienen cura. Puedes leer más aquí:
incliva.es/incliva-mas-de…

Fortunately, currently, there are more than 35 companies actively researching to find a cure or treatment for #MyotonicDystrophy .
Our hope is that they achieve success soon.
#RareDiseaseDay #DíadelasEnfermedadesRaras
#ComparteTusColores #ShareYourColours

Interesting read: Synthesis and Properties of RNA Modified with Cationic Amine Internucleoside Linkage #oligonucleotides
pubs.acs.org/doi/10.1021/ac…

Finalizamos el Día Internacional de Concienciación sobre la #DistrofiaMiotónica con un libro muy práctico sobre la Distrofia Miotónica Tipo 1, #DM1 o Enfermedad de #Steinert bit.ly/DM1LosHechos
#DíadelasEnfermedadesRaras #RareDiseaseDay
#ComparteTusColores #ShareYourColours

Gran noticia que coincide con día tan señalado

.ARTHEx biotech Receives IND Clearance from the US FDA to Initiate the Phase I-IIa ArthemiR™ Trial of ATX-01 for #MyotonicDystrophy Type 1. Read the full announcement at: arthexbiotech.com/post/arthex-bi…

En Europa la #DistrofiaMiotónica afecta a 1 de cada 11.400 adultos y la Distrofia Miotónica Tipo 1 a 1 de cada 20.000. En el mundo, la Distrofia Miotónica afecta a 1 de cada 15.000 adultos y la Distrofia Miotónica Tipo 1 a 1 de cada 8.000 adultos
#DiadelasEnfermedadesRaras

Hoy es el Día Mundial de las Enfermedades Raras. El Grupo de Genómica Traslacional, junto a los grupos de investigación de la RED-DM nos sumamos a esta jornada de difusión para darle visibilidad a estas enfermedades que afectan a 300 millones de personas en el mundo #RedDM

ℹ️ La Agencia Estatal de Investigación celebrará un webinario para presentar la convocatoria 2023 de ayudas a «Proyectos de Generación de Conocimiento» y a actuaciones para la formación de personal investigador predoctoral asociadas a dichos proyectos.
🗓️ 10 de enero 2024 a las 12:00 h. (Madrid)
🔗…