دواء Vatiquinone لشركة PTC Therapeutics لمرض FA تم قبول الطلب رسميًا مع مراجعة أولوية، والقرار المتوقع من قبل FDA في 19 أغسطس 2025 خلال 3 أسابيع ,, تحسين التوازن والوقوف محور فرعي مهم في تقييم المرض تباطؤ تقدم المرض على المدى الطويل حتى 3 سنوات

FDA ترفض طلب الموافقة على دواء Vatiquinone من PTC لعلاج friedreich ataxia عبر إصدار خطاب CRL، بسبب نقص بيانات تثبت فعاليته, الشركة تخطط للقاء FDA لمناقشة الخطوات القادمة ir.ptcbio.com/news-releases/…

نوملابوفسابNomlabofusp – العلاج الواعد لفريدريك أتاكسيا 🌟دواء لا يخفف الأعراض فقط... بل يعالج السبب الجذري للمرض حديثي اليوم عن علاج مهم باسم أوليNomlabofusp (CTI-1601) من شركة Larimar وهو أحد أكثر العلاجات الواعدة لمرض فريدريك أتاكسيا (Friedreich’s Ataxia – FA) 💊 ما هو

LX2006 العلاج الجيني الذي قد يغير مستقبل مرض فريدريك أتاكسيا ⚡️ جرعة واحدة... قد تُعيد القلب للحياة وتبطئ المرض من جذوره! يعتبر العلاج الجينيLX2006 من شركة Lexeo Therapeutics نقلة نوعية محتملة لمرضى فريدريك أتاكسيا (FA)، إذ يعمل بطريقة مختلفة كليًا عن أي دواء آخر. حسيت وأنا

Exciting news from Lexeo: positive trial data for LX2006 in FA cardiomyopathy! FDA discussions for accelerated approval are underway. Read more: ataxia.org.uk/wp-content/upl…. #AtaxiaResearch #AtaxiaPharma #Ataxia #LexeoTherapeutics #FriedreichsAtaxia